美国看病-美国FDA批准首个肝病治疗特效药!
2024年,FDA批准了Rezdiffra(resmetirom)用于治疗中度至晚期肝脏瘢痕的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)成人患者,与饮食和运动相结合。这一批准为之前缺乏直接治疗方案的NASH患者提供了新的选择。所以,有意向选择美国看病的患者,才会越来越多。客观来讲,目前国外的医疗设备以及医疗技术,确实更先进、更前沿,处于领先地位。国内无法解决的疑难杂症,确实可以考虑美国看病。那么接下来,将分享该药物的相关信息及我们协助患者获取Rezdiffra的成功案例。
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)及其影响
NASH是非酒精性脂肪肝疾病的进展结果,肝脏炎症导致瘢痕形成和肝功能障碍。NASH常与高血压和2型糖尿病等健康问题相关。美国约有600万至800万人患有中度至晚期NASH,预计这一数字还将增加。
Rezdiffra的作用机制
Rezdiffra是一种甲状腺激素受体的部分激活剂,通过激活肝脏中的该受体,减少肝脏脂肪堆积。FDA基于54个月的随机双盲安慰剂对照试验结果,评估了其安全性和有效性,试验显示Rezdiffra能显著改善肝脏炎症和瘢痕形成。
临床试验结果
在试验中,888名受试者被随机分配接受安慰剂或不同剂量的Rezdiffra(80毫克或100毫克),同时进行标准的NASH治疗(健康饮食和运动)。12个月后,结果显示:
NASH缓解率:服用80毫克Rezdiffra的受试者中,26%-27%实现了NASH缓解,而安慰剂组仅为9%-13%。
肝脏瘢痕改善:80毫克组中23%的受试者瘢痕改善,100毫克组则为24%-28%,而安慰剂组仅为13%-15%。
这一进展在NASH通常缓慢发展的背景下尤为显著,部分患者在一年内就显示了治疗效果。
安全性与副作用
Rezdiffra的常见副作用包括腹泻和恶心。使用该药物的患者需注意肝毒性和胆囊相关副作用,失代偿性肝硬化患者应避免使用。如果在治疗期间出现肝功能恶化迹象,应立即停止使用。此外,与某些降胆固醇药物(如他汀类药物)联合使用可能引发严重的药物相互作用。
Your Two Options for Accessing New Drugs in the USA
美国看病-获取美国新药的两种选择
对于需要获得这些在中国尚未批准的新药的患者,有两种主要途径可以选择。
1. 患者可以亲自前往美国的顶尖医疗中心进行治疗,直接获取最新的药物和治疗方案。这需要患者与当地医院及专家联系,预约合适的治疗时间。但这里有一些挑战,对不熟悉美国医疗体系和身体已经不适宜远行的患者是非常困难的。
2. 患者可以通过远程二诊服务,在国内与美国的医生进行视频会诊,获取美国医生的诊疗建议,并在海外医疗服务机构的帮助下,安排药物的获取和使用。这些国际医疗机构能够提供全程服务,确保患者顺利获取药物并进行后续的治疗跟进。

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